SISTEMA SANITARIO DELLA SARDEGNA
Farmaci orfani
Questo termine è stato diffuso per la prima volta nel 1983 da TH Altheius, che definisce il farmaco orfano come "quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo". Si chiama quindi farmaco "orfano" perché manca l'interesse dei ricercatori e dell'industria ad investire su un medicinale poco commercializzabile.
È noto che una serie di malattie, oltre 5.000, colpisce un numero relativamente ridotto di persone, e l'industria farmaceutica è riluttante a sviluppare medicinali per il loro trattamento. Le autorità regolatorie hanno preso provvedimenti specifici prevedendo adeguati incentivi affinché le aziende farmaceutiche siano motivate a sviluppare nuovi medicinali o ad indagare nuove indicazioni per farmaci esistenti. Il concetto di medicinale orfano va infatti al di là delle malattie rare, comprendendo anche indicazioni orfane, nel senso che un prodotto può essere stato studiato per il trattamento di una patologia frequente, e per essa può essere utilizzato, ma non è stato sviluppato per un'altra indicazione più rara.
È noto che una serie di malattie, oltre 5.000, colpisce un numero relativamente ridotto di persone, e l'industria farmaceutica è riluttante a sviluppare medicinali per il loro trattamento. Le autorità regolatorie hanno preso provvedimenti specifici prevedendo adeguati incentivi affinché le aziende farmaceutiche siano motivate a sviluppare nuovi medicinali o ad indagare nuove indicazioni per farmaci esistenti. Il concetto di medicinale orfano va infatti al di là delle malattie rare, comprendendo anche indicazioni orfane, nel senso che un prodotto può essere stato studiato per il trattamento di una patologia frequente, e per essa può essere utilizzato, ma non è stato sviluppato per un'altra indicazione più rara.