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Efficacia clinica/ Efficacia

• Si definisce efficacia clinica di un trattamento la capacità di migliorare la storia naturale o le manifestazioni di una malattia, dimostrata nelle sperimentazioni controllate e randomizzate.

In un trial controllato randomizzato (RCT) il trattamento (molto spesso un farmaco) è posto in condizioni ideali per esplicare i suoi effetti terapeutici: i pazienti sono selezionati attraverso vari livelli di esclusione, non hanno malattie associate e non assumono farmaci fuori protocollo, la compliance è elevata, il monitoraggio attento e la misura degli effetti accurata. A questo si aggiunga che la maggior parte degli RCTs ha sponsor industriali, e per interessi commerciali tende a enfatizzare gli effetti positivi del farmaco sperimentato e a dare scarsa evidenza a quelli negativi (vedi note 1 e 2).

• Si definisce efficacia (effectiveness) di un trattamento la capacità di migliorare la storia naturale o le manifestazioni di una malattia quando il trattamento è trasferito nella pratica corrente post-marketing.

Nella pratica corrente la decisione di prescrivere un trattamento si basa sul variabile giudizio dei medici; il trattamento che sarebbe indicato in base a un RCT può diventare inappropriato in presenza di malattie associate o in combinazione con altri farmaci; le dosi, la compliance e il monitoraggio variano da un paziente all’altro; infine, molte reazioni avverse non sono evidenziate dagli RCTs ed emergono dalla pratica post-marketing che coinvolge un maggior numero di pazienti (vedi note 3 e 4).

Che l'efficacia clinica dei trattamenti negli RCTs sia pienamente trasferibile alla pratica non è dunque scontato: la sperimentazione risponde alla domanda "questo trattamento può essere utile?" ("Can it work?") (vedi nota 5); la pratica risponde alla domanda "questo trattamento è realmente efficace?" ("Does it work?"). La risposta a questa domanda richiede l’integrazione dei risultati del trial con studi osservazionali postmarketing (studi di esito).

Differenze tra efficacia (negli RCTs) ed effectiveness (nella pratica corrente) (vedi nota 6)
Numero dei pazienti trattati
• nelle sperimentazioni: limitato (centinaia o migliaia)
• nella pratica corrente: spesso milioni

Tipo di pazienti
• nelle sperimentazioni: selezionati, con molte esclusioni,
• nella pratica corrente: nessuna selezione

Malattie e terapie associate
• nelle sperimentazioni: no, o secondo protocollo
• nella pratica corrente: spesso; diverse da un paziente all’altro

End point (misure di esito)
• nelle sperimentazioni: spesso surrogati (ad esempio, riduzione della pressione arteriosa)
• nella pratica corrente: clinicamente rilevanti (ad esempio, mortalità, ictus, insufficienza cardiaca)

Setting
• nelle sperimentazioni: spesso ospedali specializzati
• nella pratica corrente: popolazione generale

Reazioni avverse
• nelle sperimentazioni: spesso non rilevate: numero di pazienti limitato, pazienti selezionati, attenzione concentrata sull’efficacia
• nella pratica corrente: si manifestano

Generalizzabilità
• nelle sperimentazioni: Limitata
• nella pratica corrente: Ampia

Note:
1. Bekelman JE, Mphil YL, Gross GP. Scope and impact of financial conflicts of interest in biomedical research. A systematic review. JAMA 2003; 289: 454-65.
2. Als-Nielsen B, Chen W, Gluud C, Kjaergaard LL. Association of funding and conclusions in randomized drug trials. A reflection of treatment effect or adverse events? JAMA 2003; 290: 921-8.
3. From the Food and Drug Administration. Withdrawal of Troglitazone and Cisapride. JAMA 2000; 283: 2228.
4. Staffa JA, Chang J, Green L. Cerivastatin and reports of fatal rhabdomyolysis. N Engl J Med 2002; 346: 539-40.
5. Haynes B. Can it work? Does it work? Is it worth it? The testing of healthcare is evolving. BMJ 1999; 319: 652-3.
6. Epstein RS, Sherwood LM. From outcomes research to disease management: a guide for the perplexed. Ann Intern Med 1996; 124: 832-7.