Logo Regione Autonoma della Sardegna
SISTEMA SANITARIO DELLA SARDEGNA
sardegnasalute  ›  approfondimenti  ›  dizionario ragionato  ›  terapia genica

Terapia genica

Si tratta della procedura che consente di trasferire materiale genetico (DNA) tra organismi diversi allo scopo di prevenire o curare una malattia. Lo scopo è di correggere, attivare, disattivare un gene difettoso o inserirne uno mancante perché trasmetta in modo corretto il suo codice. Alla base della terapia genica, quindi, ci sono diverse strategie:
- trasferire la versione funzionante del gene nell'organismo del paziente, in modo da rimediare al difetto: è il caso delle malattie genetiche, quando il gene è difettoso o assente;
- uccidere in modo mirato le cellule patologiche: questo approccio è molto diffuso nella terapia genica contro il cancro. Alcuni geni possono essere infatti trasferiti nelle cellule tumorali in modo da causare la morte delle cellule che li ricevono;
- trasferire i geni all'interno di cellule malate con il fine di bloccare il meccanismo alterato che causa la malattia.