Efficacia clinica, efficacia, costo-efficacia
Gli studi randomizzati (RCTs e le revisioni sistematiche che ne sintetizzano i contenuti) sono lo strumento più accurato per valutare l'efficacia dei nuovi trattamenti (vedi nota 1). Nella maggior parte dei casi la pratica ne conferma i risultati, anche se non raramente ridimensiona l’entità del beneficio terapeutico e identifica reazioni avverse non osservate nei trial.
Ma, come avvertiva Archibald Cochrane: "Fra i risultati dei trial randomizzati e controllati (RCTs) e il beneficio clinico per la comunità c’è di mezzo un abisso che è stato molto sottostimato" (vedi nota 2). L'efficacia clinica (efficacy) di un trattamento negli RCTs non è uguale alla sua efficacia (effectiveness) nella pratica.
Note:
1. Kleijnen J, Gotzsche P, Kunz RA et al. So what's so special about randomisation? In: Maynard A, Chalmers I, eds. Non-random
reflections on health service research. London: BMJ Publishing Group, 1997; 93-106.
2. Rothwell PM. Treating individuals 1. External validity of randomised controlled trials: to whom do the results of this trial apply? Lancet 2005; 365: 82-93.
Efficacia clinica/ EfficaciaSi definisce efficacia clinica di un trattamento la capacità di migliorare la storia naturale o le manifestazioni di una malattia, dimostrata nelle sperimentazioni controllate e randomizzate.
Costo-efficaciaSi definisce costo-efficacia il rapporto fra effectiveness di un trattamento e il costo necessario per sostenerlo.
SuggerimentiTenere presente che le sperimentazioni controllate e randomizzate spesso enfatizzano l'efficacia dei trattamenti, soprattutto se sponsorizzate dall’industria.